Nyt lægemiddel kan aflaste alvorlig, svær at behandle gigt


Vi respekterer dit privatliv. TIRSDAG , 16. august (HealthDay News) - For nogle gigtpatienter, der er ramt af en særligt alvorlig forkrænkende form af sygdommen, der finder standardbehandlinger enten uacceptable eller ineffektive, synes et nyligt godkendt alternativ at give relief.

Vi respekterer dit privatliv.

TIRSDAG , 16. august (HealthDay News) - For nogle gigtpatienter, der er ramt af en særligt alvorlig forkrænkende form af sygdommen, der finder standardbehandlinger enten uacceptable eller ineffektive, synes et nyligt godkendt alternativ at give relief.

En ny IV-infunderet behandling kaldet pegloticase (mærke Krystexxa) har ingen varig virkning på de fleste alvorlige gigtpatienter, men forskere siger at for ca. fire ud af 10 patienter, der reagerer positivt, kan forbedringen være signifikant.

Anvendelse af pegloticase var godkendt af US Food and Drug Administration i september 2010.

Behandlingen er imidlertid dyr, og undersøgelsen fandt en høj bivirkning, nogle meget alvorlige, hvilket tyder på, at sundhedsudbydere skal veje c ost og fordele fra sag til sag.

"Hvad vi fokuserer på her er de ca. 3 procent af gigtpatienter, der har den mest avancerede sygdomsform," siger seniorforfatter Dr. Michael A. Becker, professor emeritus of medicine ved University of Chicago.

"Omkring 80 procent af den tid, disse patienter er intolerante af den langvarige medicin for gigt, allopurinol", forklarede Becker. "For de andre 20 procent har medicinen heller ikke tilstrækkelig effektivitet eller tager for lang tid at træde i kraft.

" Så pegloticase er tydeligvis en nicheagent designet specielt til disse værste tilfælde, "sagde Becker." Det er et dyrt alternativ, der kræver nøje overvågning af intravenøse infusioner i længere tid. Og der er et potentiale for infusionsreaktioner, som kan være - selvom det normalt ikke er - alvorligt.

"Men den nederste linje er, at denne behandling giver håb for mennesker, der er blevet anset som ellers ikke til behandling med konventionelle midler, "konkluderede han.

Becker og hans kolleger offentliggjorde deres resultater i august 17 udgaven af ​​ Journal of the American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, som har licenseret eksklusive rettigheder til teknologi vedrørende pegloticase, finansierede undersøgelsen og havde input til det.

Undersøgelsens forfattere bemærkede, at ca. 6 millioner mænd og kvinder i USA lider af en form for gigt, en sygdom, der stammer fra kroppens manglende evne til at bortskaffe akkumulering af urinsyre. I løbet af de sidste to årtier er antallet af amerikanere, der kæmper med sygdommen, steget med omkring 50 procent.

For sådanne individer giver montering af urinsyre niveauer anledning til små nålagtige krystalformationer, som igen lod i leddene og væv (især storetåen), der forårsager betændelse og ofte svækkende smerte.

Siden 1966 har oral administreret allopurinol (Lopurin, Zyloprim) været behandling af rekord, hvilket hjælper mange patienter ved at sænke produktionen af ​​urinsyre, mens de udtømmer uholdbare indskud gennem nyrerne. En anden oral behandlingsmulighed, kaldet febuxostat (Uloric), blev godkendt for to år siden.

Men for et lille mindretal af patienter virker pillerne heller ikke, arbejder for langsomt eller forårsager alvorlige bivirkninger. Deres gigt kan føre til fælles sygdom, deformitet, kronisk smerte, handicap og nedsat livskvalitet. For sådanne personer har der ikke været nogen "plan B".

For nogle af disse patienter forklarede Becker to ugentlige (hver anden uge) intravenøse infusioner af pegloticase indeholdende en modificeret version af et svinenzym kaldet "uricase" ( mangler hos mennesker) arbejde ved hurtigt at omdanne urinsyre til en alternativ og let udskillelig væske.

For at se, hvor effektiv denne nye tilgang kunne være, gennemførte forsøgsforfatterne to seksmånedsforsøg i tandem, hvoraf en sidste samlede 212 patienter med svær, kronisk og tidligere ubehandlet gigt, der blev sørget for ved 56 forskellige reumatologiske faciliteter i hele USA, Canada og Mexico.

Patienterne blev randomiseret inddelt i tre grupper: en til at modtage 8 mg pegloticase to gange om ugen; et sekund at modtage stoffet en gang om måneden; og den tredje blev anbragt på injicerbar saltvand (placebo). Resultatet: Alle patienter, der fik pegloticase, oplevede et hurtigt fald i deres urinsyreindhold i områder, der betragtes som normale. Men i nogle tilfælde var urinsyrefaldet midlertidigt, undersøgerne fandt.

Undersøgelsen viste, at den nye behandling ikke vil hjælpe alle de anslåede 120.000 til 180.000 amerikanere med denne mest alvorlige type gigt. Faktisk syntes medicinen at fremkalde et helt eller intet svar, der i høj grad hjælper nogle patienter, mens de næsten ikke har nogen virkning på andre.

Undersøgelsen fandt i sidste ende, at 42 procent af de to ugentlige pegloticasepatienter opretholdt normal urin syreindhold i mindst 80 procent af halvårets studieperiode. Det samme var tilfældet blandt 35 procent af de månedlige pegloticasepatienter. De givne saltopløsninger overhovedet ingen forbedring.

Samlet set gik livskvaliteten op mellem begge sæt pegloticasepatienter, ligesom mobilitet og funktion; der var også en reduktion i smerte. Desuden lød mange af de klumper, der typisk er forbundet med langvarigt gigt (kaldet "tophi") i henholdsvis ca. 40% og 20% ​​af de to ugentlige og månedlige pegloticasepatienter.

Forfatterne sagde dog 90 procent af pegloticasepatienter oplevede mindst en bivirkning, oftest en kort opblussen af ​​gigt. Sådanne blænding-bivirkninger er også et almindeligt træk blandt allopurinolpatienter i den umiddelbare periode efter lanceringen af ​​behandlingen.

Mere alvorligt var omkring en fjerdedel af de to ugentlige peglotasepatienter og 42 procent, der havde månedlige injektioner, der oplevede infusionsrelaterede immunrespons på lægemiddelindsprøjtningsstedet. Hos 5 procent til 8 procent af patienterne var reaktionen alvorlig, og fem patienter oplevede anafylaksi.

Dr. Tuhina Neogi, lektor i medicin ved Boston University School of Medicine, sagde: "Det store flertal af patienterne kan behandles hensigtsmæssigt og tilstrækkeligt med eksisterende lægemidler. Målet for denne nye tilgang er helt klart ikke den løbende behandling gigtpatient. "

" Men for den meget lille gruppe patienter, for hvilke ingen af ​​de andre muligheder virker, eller for hvem der er intoleranser, er det en ny måde at gå ", sagde Neogi. værd at påpege, "tilføjede hun," at det virker som en helt anden virkningsmekanisme end vores eksisterende stoffer. I stedet for at slukke urinsyrehanen eller trække en dræn, går dette stof ind som en spand og blot fjerner ting. Så dette er virkelig unikt og spændende. "Sidst opdateret: 17-08-2011

Copyright @ 2017 HealthDay. Alle rettigheder forbeholdes.

Efterlad Din Kommentar